Lo scopo principale della Farmacoutilizzazione è facilitare l’uso razionale dei farmaci nella popolazione. Per il singolo paziente, l’uso razionale di un farmaco implica la prescrizione di un medicinale ben documentata, a una dose ottimale, con una corretta informazione, a un prezzo accessibile. Senza una conoscenza delle modalità di prescrizione e di utilizzo dei farmaci, è, infatti, molto difficile intraprendere una discussione sul loro utilizzo razionale e suggerire misure atte a migliorare le abitudini prescrittive dei medici.

La Farmacoutilizzazione non fornisce sempre risposte, ma contribuisce a produrre informazioni utili a favorire un uso razionale dei farmaci e a sviluppare una serie di indicatori che, a fronte di un miglioramento della qualità della cura, siano in grado di razionalizzare gli esiti della terapia in termini clinici ed economici. Appare evidente, dunque, come tale tipologia di studi sia di estremo interesse sia per i politici che devono implementare e valutare programmi di sanità pubblica, sia per gli stessi medici, i quali possono confrontarsi con dati di pertinenza clinica, legati alla pratica quotidiana.

La Farmacoutilizzazione prevede due tipologie distinte di studi:

• gli studi descrittivi tracciano modelli di Farmacoutilizzazione e identificano problematiche che rinviano a indagini più dettagliate;
• gli studi analitici, invece, correlano i dati sull’utilizzo del farmaco con quelli relativi alla morbilità, agli esiti del trattamento e alla qualità della cura, con il fine ultimo di valutare se la terapia farmacologica sia razionale o meno.

Gli studi possono focalizzarsi sul farmaco (per esempio sulle relazioni dose-effetto e/o concentrazione-effetto), sul medico prescrittore (per esempio sugli indici di qualità di prescrizione) o sul paziente (per esempio sulla scelta del farmaco e della dose in relazione a condizioni patologiche, età, capacità metaboliche).

La Farmacoutilizzazione ha anche come finalità la ricerca e approfondisce, in particolare, alcuni aspetti dell’uso e della prescrizione dei farmaci, quali:

• il< Pattern di utilizzo: ossia un modello che definisce la portata, i profili di utilizzo dei farmaci, gli andamenti e i costi nel corso del tempo.
• La Qualità d’uso: parametro verificato attraverso il confronto tra l’uso nella corrente pratica con le linee guida nazionali o regionali e i formulari farmaceutici locali. Gli indici di qualità relativi all’uso dei farmaci possono includere la scelta del farmaco (l’aderenza del paziente alla terapia farmacologica), il costo del farmaco (la conformità con le indicazioni di budget), il dosaggio del farmaco (la conoscenza di quelle che sono le differenze interindividuali nel dosaggio dei farmaci, anche in base all’età del paziente), la conoscenza delle interazioni e delle reazioni avverse al farmaco, la percentuale di pazienti che sono consapevoli o meno del rapporto costo/beneficio del loro trattamento.
• I Determinanti d’uso: le caratteristiche degli utilizzatori (i parametri socio-demografici, l’atteggiamento dei pazienti nei confronti dei farmaci), dei medici prescrittori (la specializzazione, la formazione e i fattori che influenzano le scelte terapeutiche) e del farmaco (le proprietà terapeutiche e l’accessibilità).
• Gli Effetti (outcomes) d’uso: ossia le conseguenze sullo stato di salute (i benefici e gli effetti avversi) e quelle di natura economica.

In merito a quest’ultimo punto, è bene sottolineare che la Farmacoutilizzazione fornisce informazioni in relazione all’efficienza di utilizzo dei farmaci, vale a dire indaga se una determinata terapia farmacologica procuri benefici anche in termini economici (value for money), contribuendo così a definire le priorità per una razionale ripartizione dei fondi per l’assistenza sanitaria.

L’analisi dei profili di utilizzo consente di migliorare le conoscenze sulle modalità con cui i farmaci vengono utilizzati attraverso una serie di elementi:

• la stima del numero di pazienti esposti all’utilizzo di specifici farmaci in un determinato periodo di tempo. Tale stima può riferirsi a tutti i pazienti indipendentemente da quando abbiano iniziato ad assumerli oppure può essere riferita ai pazienti che abbiano iniziato la terapia nel periodo di indagine prescelto.
• La descrizione della dimensione d’uso in un certo momento e/o in una certa area (per esempio in un Paese, una regione, una comunità o un ospedale). Tali stime acquisiscono più rilevanza quando fanno parte di un sistema di valutazione continuo, quando cioè i profili di utilizzo sono seguiti nel corso del tempo e, quindi, le tendenze dell’uso dei farmaci possono essere distinte.
• La stima di quanti farmaci (per esempio sulla base di dati epidemiologici relativi a una determinata patologia) siano prescritti in maniera opportuna o in maniera inappropriata (per esempio quanti farmaci sono prescritti in maggiore o minore quantità rispetto al necessario).

• Il confronto dei profili di utilizzo con le più recenti raccomandazioni di buona pratica clinica o con le linee guida relative a una determinata patologia.

I dati retrospettivi sull’uso dei farmaci costituiscono poi un altro importante elemento di valutazione poiché, permettono di sviluppare confronti tra una prescrizione e la media delle prescrizioni eseguite nel Paese, nella regione o nell’area corrispondente

Nello specifico, risultano di particolare interesse:

• il confronto dei costi e dei profili di utilizzo tra diverse aree e in diversi periodi. Tale confronto permette di formulare ipotesi per successive indagini finalizzate a comprendere i motivi e le conseguenze delle differenze rilevate. Le differenze e le modifiche nell’uso dei farmaci possono avere nel tempo implicazioni cliniche, sociali ed economiche sia per il singolo paziente sia per la comunità di riferimento.
• Il confronto tra i pattern di utilizzo osservati e le più recenti linee guida e raccomandazioni relative al trattamento di una determinata patologia. Tale confronto permette di individuare, sia nei casi di rilevato sotto-utilizzo dei farmaci sia in quelli di sovra-utilizzo, la presenza di discrepanze, le quali sono espressione di una pratica non ottimale che richiede interventi educazionali o modifiche delle linee guida alla luce della pratica attuale. Ulteriori indagini possono condurre a studi sull’aderenza alle terapie croniche nella pratica clinica, valutando e confrontando i trattamenti farmacologici con gli standard di riferimento, sulla base di alcune caratteristiche nelle malattie croniche quali la persistenza, l’aderenza, la ciclicità del trattamento.

Gli studi di Farmacoutilizzazione permettono di valutare se eventuali interventi correttivi intrapresi hanno raggiunto l’esito desiderato a partire da:

• monitoraggio e valutazione degli effetti prodotti da misure adottate (formulari regionali o locali, campagne informative, politiche di regolamentazione, eccetera) per evitare l’uso improprio dei farmaci;
• valutazione dell’impatto che i provvedimenti normativi hanno avuto, ad esempio in termini di cambiamenti nel sistema di rimborso o di accessibilità ai farmaci;
• valutazione della misura con cui l’industria farmaceutica o le dinamiche del mercato farmaceutico possono influenzare i vari profili di utilizzo dei farmaci.

A seconda del tipo di problema da valutare, sono necessarie diverse tipologie di informazioni relative al consumo dei farmaci. Possono essere necessari dati che fanno riferimento al consumo globale dei farmaci oppure all’uso di singoli farmaci o di gruppi di farmaci (drug-based approach).

Alcune volte sono necessarie informazioni sul tipo di trattamento (problem-based approach), sul paziente (patient-based approach) e sul medico prescrittore (prescriber-based approach). Infine, rivestono grande importanza i dati sui costi dei farmaci.

La fonte dei dati

L’interesse crescente nei confronti di un uso sempre più appropriato delle risorse sanitarie ha portato alla creazione di database dedicati agli studi di Farmacoutilizzazione. Tali database derivano in particolare da due tipologie di fonti: gli archivi amministrativi e gli archivi clinici.

La strategia di realizzazione di un sistema informativo fruibile alla conduzione di studi di Farmacoutilizzazione può essere graduale (prima la banca dati amministrativa, poi la banca dati clinica) oppure parziale (una sola tra le due banche dati). È comunque necessario che la strategia sia coerente con gli obiettivi di valutazione prefissati e preveda una prospettiva di integrazione delle diverse fonti informative e di condivisione dei dati raccolti.

Vengono realizzati in modo autonomo per specifici scopi di natura amministrativa. Questi archivi possono però risultare molto utili anche per svolgere ricerche di natura diversa e con obiettivi differenti. Attraverso l’identificativo del paziente, infatti, è possibile creare una banca dati di popolazione che permette di ricostruire, per ciascun assistito, il profilo analitico e cronologico dei trattamenti effettuati e delle risorse assorbite e, nel contempo, il modo in cui il paziente ha utilizzato le risorse a lui destinate.

Le diverse tipologia di database amministrativi rappresentano dunque una possibile fonte per valutare le modalità di utilizzo dei farmaci.

In particolare, i principali database (DB) amministrativi comprendono:

• DB di Anagrafiche Assistibili/Medici, in cui sono registrate tutte le informazioni anagrafiche dei medici e degli assistibili dalla Azienda Sanitaria. Le informazioni contenute in tale database sono il codice fiscale, la data di nascita, il sesso e il distretto di appartenenza.
• DB Farmaceutico, in cui sono raccolte tutte le prescrizioni farmaceutiche dispensante a carico del SSN da parte delle farmacie aperte al pubblico. I dati disponibili a livello farmaceutico territoriale sono il codice di identificazione del farmaco (codice AIC), il numero di confezioni prescritte, il codice di identificazione del medico prescrittore, il codice di identificazione del paziente, la data della prescrizione.
• DB Nosologico Ospedaliero, in cui sono archiviati dati per la rilevazione dei ricoveri ospedalieri; essi sono generati in base alla diagnosi di dimissione codificata secondo l’ICD9 (International Classification of Disease) e sono quindi contenuti nella Scheda di Dimissione Ospedaliera (SDO). Questo database contiene alcune informazioni di carattere amministrativo e clinico relative alle degenze come, per esempio, il codice identificativo del paziente (codice fiscale), la data di ricovero e di dimissione, la diagnosi principale, le diagnosi di malattie concomitanti, lo stato di dimissione (guarito, deceduto, trasferito), il regime di ricovero (day-hospital oppure ordinario), il DRG (Diagnosis-Related Group) assegnato, la tariffa di rimborso del ricovero.

L’integrazione dei diversi archivi si concretizza nell’attribuzione al singolo paziente di un ampio numero di dati (sesso, data nascita, eventuali prescrizioni farmacologiche, eventuali ricoveri) e nella distribuzione di questi dati lungo un intervallo temporale non finito. Il risultato finale è, a livello del singolo assistito, la definizione di un profilo clinico, analitico e cronologico e, a livello di aggregato, la creazione di una banca dati epidemiologica di popolazione.

Il principale limite delle banche dati amministrative è la mancanza di dati clinici. Le banche dati amministrative, infatti, nascendo per scopi amministrativi e contabili, tralasciano i dati inerenti alle abitudini di vita del paziente (per esempio se fuma o consuma alcolici), ai sintomi, alle diagnosi (per esempio diagnosi di ipertensione arteriosa, ipercolesterolemia o diabete), alla stadiazione della patologia, agli indicatori di esito intermedio (per esempio il valore della pressione arteriosa, del colesterolo o della glicemia).

Per tale ragione è possibile integrare il contributo informativo garantito dalle banche dati amministrative con quello delle banche di dati clinici.

Essi danno la possibilità sia di acquisire in modo stabile e continuativo informazioni sulle caratteristiche dei pazienti che accedono a specifici servizi, sia di rilevare i loro esiti clinici.

Inoltre, i database clinici completano il quadro informativo con le conoscenze scientifiche prodotte dalla ricerca clinica sperimentale (verificando nella pratica clinica quotidiana l’effettiva applicabilità dei risultati ottenuti in ambito sperimentale), surrogandone le eventuali lacune, laddove siano presenti aree cliniche in cui studi randomizzati non siano disponibili o, comunque, non fattibili.

Gli archivi clinici comportano, però, alcuni problemi di carattere gestionale come la necessità di collaborazione degli utenti per la qualità e la completezza dei dati, le difficoltà di addestramento al corretto e costante utilizzo degli strumenti per la raccolta dei dati, i costi di realizzazione e mantenimento.