Le terapie a RNA possono manipolare l’espressione genica o indurre la produzione di proteine con funzioni terapeutiche. Per questo motivo, questi farmaci sono adatti al trattamento di patologie in cui è possibile individuare un target genetico preciso, tra cui malattie infettive, tumori, malattie immunitarie e disturbi mendeliani (tra cui disturbi neurologici). Inoltre, la capacità di sequenziare centinaia di migliaia di genomi, analizzare l’espressione genica a livello di singola cellula e manipolare i geni con nucleasi programmabili sta guidando la scoperta di nuovi targets per le terapie geniche.